الموافقة على أول علاج “جيني” لفقر الدم المنجلي

“الغذاء والدواء” تعتمد أول علاج جيني لفقر الدم المنجلي والثلاسيميا.

وافقت هيئة الغذاء والدواء السعودية على علاج “كاسجيفي” وهو العلاج الأول الذي يعمل باستخدام تقنية تحرير الجينات “كريسبر-كاس9” لعلاج فقر الدم المنجلي والثلاسيميا للمرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 12 عامًا فما فوق.

وهو يعمل عن طريق تحرير الجينات للطفرة الجينية في الجين المصاب

وأوضحت الهيئة أن العلاج يعمل عن طريق تعديل الجين الطفرة الجينية الموجودة في الجين المصاب، ليتمكن الجسم من إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم، وذلك من خلال استخراج الخلايا الجذعية من نخاع عظم المريض، وتحريرها وراثيا في المختبر، ومن ثم إعادة زرعها. في جسم المريض لإعطاء تأثير طويل الأمد.

وأشارت إلى أنه تم تقييم فعالية العلاج وسلامته وجودته بعد استيفاء المعايير اللازمة، حيث أن فقر الدم المنجلي هو مرض دم وراثي يحدث نتيجة طفرات في الجينات المسؤولة عن تكوين الهيموجلوبين.

تتسبب هذه الطفرات في تغير شكل خلايا الدم الحمراء من المستديرة إلى المنجلية، مما يصعب عليها عبور الأوردة، ويسبب آلامًا شديدة ونقصًا في نقل الأكسجين إلى خلايا الجسم، مما يؤدي إلى…